Le TRT-5 mène l’enquête

Ce texte montre la raison d’être et les objectifs des enquêtes menées par le TRT-5. Celles-ci sont des outils de construction du plaidoyer, mis en œuvre pour « faire remonter » la parole et les besoins des malades.

Depuis 25 ans, la défense des besoins, droits et intérêts des personnes séropositives a nécessité la mise en place et l’utilisation d’outils appropriés et innovants par les malades réunis au sein des associations de lutte contre le sida. Les témoignages recueillis dans nos associations sur tel problème d’accès à une prise en charge de qualité, tel besoin non entendu, telle difficulté rencontrée dans le système médical… permettent parfois de régler des situations individuelles, ou de les rendre moins problématiques ; mais ces témoignages sont aussi, parfois, des signes d’alerte de situations peut-être vécues par d’autres, plus nombreux, ailleurs, et dont la parole n’est pas entendue.

Le plaidoyer pour la mise en place de solutions collectives accessibles part de signaux collectés au sein d’une ou plusieurs associations du TRT-5, puis est partagé avec le groupe. Par ailleurs, le site Internet du TRT-5 (www.trt-5.org), qui se veut de plus en plus interactif, devrait renforcer la fonction d’observatoire du groupe.

Au plan thérapeutique, deux des axes majeurs de la lutte menée par le TRT-5, qui sont aussi les deux faces d’une même médaille, sont l’accès à un traitement hautement efficace (faisant baisser la charge virale et remonter les lymphocytes CD4) et la réduction maximale des effets indésirables des médicaments.

La diversité des effets indésirables va de pair avec la diversité des médicaments et des familles de médicaments. Ces effets indésirables sont de natures très différentes et concernent potentiellement des organes nombreux et très divers. Ils peuvent apparaître rapidement après le début du traitement, ou plus tardivement ; ils peuvent être temporaires ou permanents. Ils sont « lisibles » dans le bilan sanguin (cholestérol, triglycérides…) ou non (neuropathies), ressentis par les personnes ou non. Ainsi, les perceptions de l’impact de l’effet indésirable d’un médicament par le médecin et par le malade sont différentes, et parfois très éloignées ; seul un dialogue véritable entre ces acteurs peut permettre une compréhension réciproque. Cette compréhension est nécessaire, car il est désormais bien démontré que les effets indésirables perçus par le malade ont des conséquences directes sur sa qualité de vie, sur l’observance, et par conséquent sur la réussite du traitement antirétroviral.

Tandis que certains effets graves menacent le pronostic vital, d’autres, souvent considérés comme moins graves par le corps médical, vont créer une gêne au quotidien. Cette gêne aurait peut-être peu de répercussions si nous n’étions pas dans le cadre d’une maladie au long cours avec des traitements à vie. Des diarrhées quotidiennes ou la modification de l’image corporelle, des effets parfois jugés « mineurs » pour ceux qui ne les vivent pas, au regard d’un pronostic vital amélioré à court terme, peuvent considérablement dégrader la qualité de vie des personnes, avec des répercussions sur la vie professionnelle, sociale, sexuelle ou affective. Face à ces effets et à la souffrance ressentie, on ne peut rester sans rien faire, à « attendre » des conséquences qui seraient jugées « dignes d’une intervention médicale », mais éventuellement irréversibles tant au plan médical, qu’au plan du vécu de la personne. C’est tout le credo des associations réunies au sein du TRT-5.

Les effets indésirables vécus par les personnes qui n’ont pas été signalés lors du développement d’un médicament, soit parce qu’ils sont rares, soit parce qu’ils apparaissent à long terme, soit parce qu’ils sont confondus avec la maladie, une action propre du virus ou des évaluations statistiques biaisées (population des personnes incluses dans les essais différente des personnes qui reçoivent le médicament commercialisé)… doivent pouvoir être détectés après l’autorisation de mise sur le marché (AMM). Il faut également anticiper les conséquences de ces effets indésirables : changer de traitement à temps, ou chercher les meilleures solutions de compensation lorsqu’il n’est pas possible de changer de traitement ou lorsque les effets ont induit des séquelles définitives.

Pour cela, la détection, la recherche active de solutions et l’accès effectif à celles-ci sont indispensables.

Les acteurs impliqués dans ce processus sont principalement l’industrie pharmaceutique, l’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps), l’Agence nationale de recherches sur le sida et les hépatites virales (ANRS) et la puissance publique au travers, notamment, du ministère de la Santé et de l’Assurance maladie. Ces dernières institutions réclament des preuves pour « bouger » lorsque les signaux des besoins des personnes n’ont pas été antérieurement anticipés, repérés, « reconnus » ou publiés par le corps médical, mais sont simplement portés par les associations.

Objectifs

À partir de l’observatoire constitué par les associations composant le TRT-5, l’objectif est de monter des enquêtes suffisamment fiables pour établir des éléments de prévalence, mettre en évidence l’impact de certains médicaments et donc l’urgence d’une réaction appropriée des acteurs privés ou publics, soit par des études plus poussées et plus méthodologiquement rigoureuses, soit pour enclencher directement la recherche de solutions remédiant aux conséquences négatives pour les malades.

Les enquêtes du TRT-5

Nos enquêtes n’ont pas l’ambition d’être représentatives de tous les patients, mais simplement de témoigner du vécu des patients qui nous contactent. Notre rôle est de rapidement faire remonter des données chiffrées, certes imparfaites, mais qui permettent de susciter un débat centré sur nos préoccupations au sein de la communauté scientifique.

Enquête Sustiva® (efavirenz, inhibiteur non nucléosidique de la transcriptase inverse)

En 2002, le TRT-5 faisait le constat que des troubles de l’humeur, de type dépression, rêves bizarres, ou « pétages de plombs » chez des patients traités au long cours par Sustiva® se multipliaient. Nous pouvions également constater que les effets neuropsychiques dits «  à court terme » perduraient bien au-delà des trois semaines après le début du traitement, période annoncée par la firme comme le « cap difficile ». Devant le refus du laboratoire de mettre en place des études, le TRT-5 a décidé de lancer une enquête transversale à travers la presse associative. Cette enquête a montré une médiane d’arrêt du Sustiva® pour effets neuropsychiques à quatre mois, et non à trois semaines. L’enquête, qui apportait donc un éclairage nouveau et étayé, a été publiée dans un journal international à comité de lecture [1]. Elle n’a pas permis d’établir le rôle de la molécule dans les troubles dépressifs à long terme, mais a suscité un intérêt chez les professionnels de la recherche, et provoqué la mise en place, par des chercheurs cliniciens, d’études visant à mesurer l’évolution de la dépression sous Sustiva®.

Observatoire New Fill® (acide L-polylactique, produit de comblement des « joues creuses »)

Après le remboursement en 2005 par la Sécurité sociale du produit et de l’acte d’injection du New Fill®, le TRT-5 a mis en ligne, sur son site Internet, une enquête « en direct », pour suivre l’accessibilité de la solution de réparation (accès à des praticiens formés, répartition équitable sur le territoire, prix du produit, tarif de l’acte) ainsi que la qualité des interventions. L’« enquête qualité » s’est poursuivie en 2006. Au début de l’année 2006, les résultats recueillis montraient que l’acte était majoritairement réalisé en ville, avec un délai de rendez-vous raisonnable, mais avec un dépassement d’honoraires fréquent et important (de l’ordre de 40 à 60 €) du tarif remboursable de l’acte. Les kits de New Fill® étaient en revanche, dans la majorité des cas, vendus sans surcoût par les pharmaciens.

Lipoatrophies des fesses et des pieds

En 2007, ces séquelles des traitements anti-VIH n’ont toujours pas de solution de réparation satisfaisante et accessible pour ceux qui en souffrent et en ont besoin. Il s’agit pourtant, pour la majorité d’entre eux, de séquelles ayant des conséquences fonctionnelles majeures au quotidien : impossibilité de demeurer en position assise au-delà de quelques minutes rendant la vie professionnelle et sociale compliquée, douleur à la marche (mêmes conséquences), fatigabilité importante, impossibilité de s’habiller « normalement » aggravant les difficultés socioprofessionnelles et la pénibilité du « regard de l’autre ». La souffrance générée retentit fortement sur l’estime de soi, empêche les personnes atteintes de mener une vie sociale ou privée normale et inscrit la personne dans un cercle vicieux d’isolement, de dégradation de sa qualité de vie et de douleurs. Des solutions existent pourtant, comme la pose de prothèses de fesses et/ou l’injection d’un produit de comblement (BioAlcamid®). Cependant, compte tenu de leurs coûts élevés et de l’absence de données sur le nombre de personnes concernées, les pouvoirs publics ont demandé au TRT-5 une enquête de prévalence.

Nous avons interrogé les services hospitaliers prenant en charge les personnes séropositives. Le taux de réponse concerne environ 30 % de la file active française, ce qui est considérable et rend les résultats extrapolés assez fiables. Selon ces résultats, les lipoatrophies sévères des fessiers sont aujourd’hui, heureusement, de moins en moins nombreuses ; mais elles sont aussi résistantes à toutes les stratégies explorées, tels les changements de traitement, les efforts portant sur l’alimentation ou l’activité physique… Cela devrait inciter les pouvoirs publics à agir.

Les lipoatrophies des plantes des pieds sont quant à elles exceptionnelles, mais bien réelles. Des discussions ont été menées avec le ministère de la Santé, le laboratoire produisant le BioAlcamid®, l’ANRS, et un des très rares médecins français pratiquant une chirurgie de réparation des fesses chez des personnes séropositives. Le TRT-5 souhaite que ces interventions soient accessibles à tous ceux qui en ont besoin, et ne soient plus uniquement réservées à ceux qui ont les moyens de payer.

Présentations galéniques pédiatriques (2006-2007)

Les formulations pédiatriques des médicaments antirétroviraux, qui représentent un petit marché dans les pays développés solvables, ne sont pas l’objet d’une recherche intensive. La présentation galénique des antirétroviraux n’est parfois pas adaptée aux enfants : goût, forme, mode d’administration, frais supplémentaires pour des dispositifs médicaux nécessaires (pipette, seringue-doseuse, etc.), sont autant de points problématiques relevés par les enfants et les parents qui fréquentent nos associations. Afin de pouvoir sensibiliser l’industrie pharmaceutique à ces difficultés, nous avons lancé une enquête auprès des enfants et des parents pour établir l’ampleur des problèmes, et proposer les améliorations souhaitées par les malades.

En plus du suivi permanent et des enquêtes portant sur les effets indésirables induits par les médicaments anti-VIH, le TRT-5 mène aussi d’autres enquêtes, concernant des questions pratiques pouvant impacter la prise en charge médicale, comme celle réalisée auprès des médecins sur l’accès effectif, dans le cadre des autorisations temporaires d’utilisation (ATU) nominatives, aux médicaments innovants pour les personnes qui en ont un besoin urgent.
Nos enquêtes ne prétendent pas à une parfaite rigueur scientifique, même si elles sont élaborées et menées avec le maximum de précision et de sérieux, faisant appel à notre expérience et aux compétences méthodologiques dont nous pouvons nous entourer. Elles se veulent la mise en lumière d’un problème sous-estimé, caché ou nié. Elles ont pour but de provoquer une réaction – qu’il s’agisse d’une prise de conscience d’un problème, ou de la nécessité d’explorer plus avant, dans le cadre d’essais et d’études menés par des professionnels de la recherche – sur un problème négligé jusqu’alors.

Lorsque la conclusion d’une enquête menée par le TRT-5 fait, par exemple, émerger certains constats concernant un traitement, ceux-ci devront être validés par une recherche appropriée, avec la rigueur scientifique requise. C’est la deuxième étape, celle du plaidoyer, qui consiste à faire reconnaître à la fois la pertinence de la question posée, le sérieux de l’enquête et l’impossibilité de ne pas engager une recherche officielle de validation et la mise en place de solutions appropriées.

Le plaidoyer pour l’accès précoce aux antirétroviraux des débuts de la lutte contre le sida nous a progressivement conduits à mettre en place les enquêtes pour un plaidoyer plus rationnel, dépassant les cas individuels et le témoignage. Même si les procédures de droit commun tendent à s’améliorer pour gérer la question des effets indésirables, la vigilance est le propre des associations. Leurs intérêts et objectifs sont en effet au plus près de ceux des malades, et en font un avant-poste, une charnière indispensable entre les mondes des malades d’une part, celui des médecins et chercheurs, de l’industrie ou de la puissance publique d’autre part. Le rôle d’interface qui transforme l’expérience parsemée et le témoignage direct des malades en « matériau » de discussion et de plaidoyer vis-à-vis des différents acteurs et instances ne peut-être assuré que par les associations, dont les enquêtes constituent un outil de mesure et de propositions irremplaçable. 

Notes

[1Factors associated with efavirenz discontinuation in a large community-based sample of patients, Spire B, Carrieri P, Garzo MA, L’henaff M, Obadia Y ; TRT-5 Group. AIDS Care. 2004 Jul ;16(5):558-64.